به نقل از «همشهری آنلاین»

نخستین ویرایش ژنی درون بدن یک بیمار

تاریخ انتشار: ۲۷ آبان ۱۳۹۶ | کد خبر: ۱۵۶۸۵۶۴۷

دانش > پزشکی - همشهری آنلاین:
ویرایش ژنی بر روی سلول‌های درون یک بیمار برای نخستین بار به‌وسیله پزشکان در کالیفرنیا انجام شد.

به گزارش بی‌بی‌سی برایان مدوکس ۴۴ ساله اهل آریزونا در تلاش برای تصحیح نقصی در DNA که باعث نشانگان هانتر می‌شود، یک درمان تجربی دریافت کرد.

مدوکس می‌گوید او آماده شرکت در این کارازمایی بالینی بود، چراکه «در هر ثانیه روز دچار درد بود.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

»

البته هنوز خیلی زود است که درباره مؤثر بودن این شیوه ویرایش ژنی در مورد مدوکس اظهارنظر کرد.

نشانگان هانتر بیمار نادری است. در نشانگان هانتر دستورات ژنتیکی برای ساخت آنزیمی که مولکول‌های بلند قندی به نام «موکوپلی‌ساکاریدها» را می‌شکند، وجود ندارد.

درنتیجه این ترکیبات در بدن تجمع پیدا می‌کنند و به مغز و سایر اندام‌ها آسیب می‌زنند. موارد شدید این نشانگان اغلب مرگبار است.

مدوکس گفت:‌«من واقعاً فکر نمی‌کردم که پس از ۲۰ سالگی زنده بمانم.»

بیماران دارای این نشانگان نیاز به درمان مرتب جایگزینی آنزیم دارند تا این موکوپلی‌ساکاریدها در بدنشان تجزیه شود و تجمع نیابد.

اما به مدوکس یک درمان تجربی داده شده است تا DNA او را بازنویسی کند و دستورات ساخت آنزیم تجزیه‌کننده موکوپلی‌ساکاریدها را به آن بدهد.

او این درمان تجربی را در بیمارستان کودکان بنیوف «دانشگاه کالیفرنیا در سانفرانسیسکو» (UCSF) در اوکلند دریافت کرد.

این شیوه درمانی شامل دو قیچی مولکولی به نام «نوکلئازهای انگشتی روی» (zinc finger nuclease) هستند که DNA را در دو نقطه معین می‌برند.

به‌این‌ترتیب جایی برای اتصال یک قطعه جدید DNA حاوی دستورات لازم برای ساخت آنزیم باز می‌شود که درون رمز ژنتیکی بیمار جاگذاری می‌شود.

این درمان ژنی طوری طراحی شده است که فقط هنگامی‌که درون سلول‌های کبد مدوکس می‌رسد، فعال می‌شود.

دکتر چستر ویتلی، یکی از پزشکانی که در این کارآزمایی دخیل است، گفت:‌«اگر نتایج آزمایش این روش بر روی انسان‌ها مانند آزمایش بر روی موش‌ها موفق باشد، پیامدهای بزرگی خواهد داشت.»

به گفته او امید درازمدت این است که بتوان این شیوه ژن‌درمانی را مدت کوتاهی پس از تولد به کار گرفت، چون نوزاد دارای این نشانگان که درمان نشوند هر سال ۲۰ نمره از بهره هوشی‌شان کم می‌شود.

ویرایش ژنی قبلاً در افراد دیگر برای درمان به کار رفته است، اما در آن موارد سلول‌ها از بدن بیمار خارج، ویرایش، از لحاظ خطاها وارسی شده و بعد به جای اول بازگردانده می‌شوند. این شیوه در مورد بافت‌هایی مانند نمونه مغز استخوان قابل انجام است که بتوان آن‌ها را به‌طور موقت از بدن خارج کرد و بعد به بدن بازگرداند.

آغاز اولین آزمایش ابزار ویرایش ژن روی انسان اولین شیوه ژن درمانی برای درمان سرطان‌های مرگبار تأیید دومین مورد ژن‌درمانی در آمریکا

اما این رویکرد برای اندام‌هایی مانند کبد، قلب یا مغز ناممکن است. برای همین است که پزشکان تلاش کرده‌اند ویرایش ژنی را درون بدن بیمار انجام دهند.

کارآزمایی بالینی این شیوه ژن‌درمانی در این مرحله صرفاً برای بررسی ایمنی آن انجام می‌شود، تحقیقات بیشتری لازم است تا معلوم شود آیا این شیوه می‌تواند درمانی معتبر و تأییدشده بدل شود یا نه.

تابه‌حال عوارض جانبی خاصی در مدوکس مشاهده نشده است و همه چیز به خوبی پیشرفته است. در مرحله بعد قرار است که تا حداکثر ۹ بیمار این درمان تجربی را به عنوان بخشی از این تحقیق دریافت کنند.

کارشناسان می‌گویند این تحقیق مسیر جدیدی در پزشکی ژنومی را می‌گشاید و در حال حاضر پژوهشگران در حال طراحی بررسی بالینی بی‌خطر بودن این شیوه برای درمان بیماری‌های دیگری مانند هموفیلی B هستند.

در همین زمینه: تأیید دومین مورد ژن‌درمانی در آمریکا چطور طولانی‌تر زندگی کنیم؟ "جراحی شیمیایی" DNA رویان برای درمان تالاسمی ورود ۶۵ میلیون دلاری دارپا به جهان ویرایش ژنتیکی ذخیره فیلم کوتاه و عکس روی دی‌ان‌ای ۷۵ درصد ژنوم انسان بی‌مصرف است احتمال تولد فرزند با بیماری نادر و ژنتیکی چقدر است؟

منبع: همشهری آنلاین

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.hamshahrionline.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «همشهری آنلاین» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۱۵۶۸۵۶۴۷ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

سفرهای درمانی رایگان با اسنپ 

اسنپ ۵۹۹ سفر خود را برای کودکان بیمار تحت پوشش «خیریه‌ پزشکی نوین» به مدت ۳ ماه رایگان کرد.

به گزارش روابط عمومی اسنپ، این طرح با ارزش ۴۷ میلیون و ۷۵۳ هزار تومان برای تسهیل رفت‌و‌آمد کودکان مبتلا به بیماری‌های سخت و همراهانشان در نظر گرفته شده بود که از مناطق کم‌برخوردار برای درمان به تهران سفر می‌کنند.

اسنپ هم‌مسیر با کودکان تحت درمان

جامعه هدفِ این طرحِ همسو با ماهیت کسب‌وکار شرکت اسنپ کودکانی هستند که برای درمان از محل سکونت خود به شهر تهران سفر می‌کنند.
این کودکان و خانواده‌هایشان اغلب از مناطق کم‌برخوردار هستند و در منطقه‌ محل سکونت خود به مراکز درمانی مجهز یا کادر پزشکی متخصص دسترسی ندارند. اجرای این طرح گامی کوچک برای تسهیل رفت‌وآمد این گروه به مراکز درمانی است.

طرح تخفیف‌ ویژه‌ ۲۰ درصدی به موسسات نیکوکاری از جمله طرح‌های مشابهی است که در تمام طول سال برای تسهیل رفت‌آمد و کاهش هزینه‌های موسسات نیکوکاری اجرا می‌شود.

معرفی خیریه‌ پزشکی نوین

ماموریت این خیریه پوشش هزینه‌ها و منابع لازم برای درمان کودکان زیر ۱۸ سال و زنان سرپرست خانوار ساکن مناطق کم‌برخوردار است. در راستای این هدف نیز بستر مناسبی را برای همکاری با نیروهای متخصص پزشكى، پرستارى و مددکارى برای تشخیص، درمان، مشاوره و راهنمایى تخصصى رایگان فراهم کرده است.

این خیریه کودکان کم‌برخورداری را که برای بهره‌مندی از خدمات پزشکی نیاز است به تهران سفر کنند از ابتدای سفرشان تا زمان بهبودی کامل همراهی و حمایت می‌کند.