به نقل از «ایسنا»

توقف آزمایش انسانی فناوری کریسپر در آمریکا

تاریخ انتشار: ۱۱ خرداد ۱۳۹۷ | کد خبر: ۱۸۹۱۲۷۵۳

سازمان غذا و داروی آمریکا یکی از اولین آزمایش‌های بالینی استفاده از فناوری ویرایش ژن را قبل از شروع متوقف کرد.

به گزارش ایسنا و به نقل از گیزمگ، سیستم ویرایش ژنوم "کریسپر کس9"(CRISPR-CAS9) یک انقلاب در تحقیقات پزشکی است و نوید آینده‌ای را می‌دهد که دانشمندان بتوانند یک مجموعه گسترده از بیماری‌ها را از سرطان گرفته تا نابینایی درمان کنند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

اما از زمان کشف این فناوری در سال 2012، پیشرفت به سوی آزمایشات انسانی آهسته پیش رفته است. در حال حاضر، یک آزمایش دیگر که قرار بود یکی از اولین آزمایشات انسانی این فناوری باشد که از این تکنیک در ایالات متحده استفاده می‌کند، با دخالت سازمان غذا و داروی این کشور قبل از آنکه حتی آغاز شود، متوقف شد.

این درمان پیشنهادی که قرار بود مورد آزمایش قرار گیرد، "CTX001" نام دارد و آزمایش روی درمان بیماران مبتلا به بیماری کم‌خونی داسی‌شکل را مدنظر داشت.

این درمان، سلول‌های بنیادی را از خون بیمار ایزوله می‌کند و سپس از کریسپر برای ایجاد یک تغییر ژنتیکی به منظور افزایش سطح هموگلوبین در گلبول‌های قرمز استفاده می‌کند.

کم‌خونی داسی‌شکل یک بیماری ژنتیکی و یک اختلال خونی است که با هموگلوبین معیوب (Hbss) شناخته می‌شود. هموگلوبین طبیعی صاف و گرد است و به سلول اجازه عبور آسان از مویرگ‌های خونی را می‌دهد.

سلول‌های هموگلوبین در این بیماری، سفت و به شکل داس هستند. این مولکول‌های هموگلوبین تمایل دارند به شکل خوشه‌ای و در کنار یکدیگر قرار گیرند، بنابراین به راحتی از مویرگ‌های خونی عبور نمی‌کنند. این خوشه‌ها منجر به توقف جریان خون حمل‌کننده اکسیژن می‌شوند.

برخلاف سلول‌ها با هموگلوبین طبیعی که بیش از 120 روز زنده هستند، سلول‌های داسی بعد از 10 تا 20 روز از بین می‌روند. این روند طی یک دوره مزمن منجر به بروز کم‌خونی می‌شود.

کم‌خونی داسی‌شکل حاصل یک جهش ژنی است که طی آن یک نوکلئوتید با باز آلی "تیمین" جای خود را با یک نوکلئوتید دیگر با باز آلی "آدنین" عوض می‌کند.

پژوهشگران پزشکی می‌گویند سلول‌های داسی‌شکل ممکن است در اثر کمبودشان در خون، مجبور شوند که به سلول‌های سرطانی تومورهایی که در برابر درمان مقاومت می‌کنند، حمله کنند. این سیستم روشی نو برای درمان سرطان گزارش شده است.

دانشمندان امیدوارند به کمک روش ژن‌درمانی و اصلاح سلول‌های زنده در بیرون از بدن با روش کریسپر، بیماری سلول‌های داسی‌شکل را درمان کنند.

اولین فاز از دو فاز آزمایش بالینی لغو شده در ایالات متحده آمریکا در اوایل سال جاری آغاز شد تا زمانی که سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) این آزمایش را قبل از شروع فاز دوم متوقف کرد.

گویا سازمان غذا و داروی آمریکا سوالاتی راجع به این روش درمانی دارد که تا زمان اخذ پاسخ مناسب از طرف شرکت آزمایش‌کننده، آن را به حالت تعلیق درآورده است.

آزمایش "CTX001" برای درمان سلول‌های داسی‌شکل، یکی از دو آزمایش کریسپر بود که در سال 2018 در ایالات متحده آغاز شد. آزمایش دیگر در دانشگاه پنسیلوانیا اجرا می‌شود و درمان سه نوع سرطان مالتیپل میلوما، تومور بدخیم (سارکوم) و تومور پوستی (ملانوما) را هدف قرار داده است.

این موانع، نشانگر چالش‌هایی است که دانشمندان در تبدیل این پیشرفت تکنولوژیکی مهم به درمان‌های سالم و موثر انسان با آنها مواجه هستند.

در حال حاضر تنها آزمایش انسانی با استفاده از تکنیک کریسپر در چین صورت می‌گیرد، اما نگرانی‌هایی وجود دارد که ممکن است این کشور شتاب‌زده عمل کند.

در حالی که چند سال گذشته با کشف فناوری کریسپر، ویرایش پیچیده ژن‌ها هیجان‌انگیز بوده است، چند سال آینده به ما نشان خواهد داد که چگونه این تکنولوژی به انقلابی در درمان‌های بالینی ایمن برای انسان تبدیل می‌شود.

انتهای پیام

منبع: ایسنا

کلیدواژه: استخدام سازمان غذا و داروی آمریکا کریسپر ویرایش ژن

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.isna.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «ایسنا» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۱۸۹۱۲۷۵۳ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

امکان تشخیص ام‌اس زودرس با آزمایش خون

داده‌های یک مطالعه جدید نشان می‌دهد نشانگر اولیه «مولتیپل اسکلروزیس» یا «ام‌ اس» می‌تواند به پزشکان کمک کند تا بفهمند چه کسی در نهایت طعمه این بیماری «دژنراتیو عصبی» می‌شود.

به گزارش ایسنا، متخصصان در تاریخ ۱۹ آوریل در مجله Nature Medicine گزارش دادند در یک مورد از هر ۱۰ مورد ابتلا به ام اس، بدن سال ها قبل از شروع علائم، شروع به تولید مجموعه مشخصی از آنتی بادی ها در خون می‌کند.

متخصصان دریافتند این الگوی آنتی بادی ۱۰۰ درصد تشخیص ام اس را پیش بینی می کند. هر بیمار حامل این مجموعه از آنتی بادی ها به ام اس مبتلا شد.

آنها امیدوارند این آنتی بادی ها روزی مبنای یک آزمایش خون ساده برای غربالگری ام اس باشند.

دکتر «مایکل ویلسون»، متخصص ارشد مغز و اعصاب از دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو (UCSF) گفت: در چند دهه اخیر، حرکت در زمینه درمان ام‌ اس جدی‌تر و قوی‌تر صورت گرفته است.

ام اس زمانی رخ می دهد که سیستم ایمنی بدن به سیستم عصبی مرکزی حمله می‌کند و به غلاف محافظ اطراف رشته‌های عصبی به نام میلین آسیب می‌رساند. این امر سیگنال‌های ورودی و خروجی مغز را مختل می‌کند و باعث بروز علائم مختلفی می‌شود که حواس را مختل کرده و بر توانایی حرکت تأثیر می‌گذارد.

برای این مطالعه، متخصصان نمونه های خون گرفته شده از ۲۵۰ بیمار مبتلا به ام اس را که قبل و بعد از تشخیص آنها جمع آوری شده بود، غربالگری و آنها را با نمونه خون افراد سالم مقایسه کردند.

متخصصان تصور می‌کردند با مشاهده اولین علائم بیماری در بیماران ام‌ اس، شاهد جهش در آنتی‌بادی‌ها خواهند بود.

در عوض، آنها دریافتند که ۱۰ درصد از بیماران ام اس سال ها قبل از تشخیص، سطوح بالایی از آنتی بادی های اتوآنتی بادی - آنتی بادی هایی که می توانند به خود بدن حمله کنند – داشتند.

به گزارش نشریه تخصصی «مدیکال اکسپرس»، هنوز مشخص نیست که چه چیزی باعث ام اس در ۹۰ درصد دیگر بیماران می شود، اما متخصصان بر این باورند که آنها اکنون یک علامت هشدار اولیه قطعی مبنی بر بروز این بیماری، دارند.

علائم ام‌ اس می تواند حاد یا مزمن باشد و از فردی به فرد دیگر متفاوت است. مهم این است که از علائم مختلف این بیماری آگاه بود. علائم بیماری ام‌ اس ممکن است شامل موارد زیر باشد:

- مشکلات حرکتی مانند احساس خستگی یا ضعف هنگام راه رفتن، صحبت کردن یا بلعیدن

- گزگز یا بی حسی در اندام ها

- اختلال عملکرد مثانه و روده

- اختلال شناختی

- تغییرات خلقی یا افسردگی

- لرزش یا اسپاسم

- سرگیجه

- اختلال بینایی

در موارد شدید، افراد مبتلا به ام‌اس ممکن است دچار نابینایی و/یا فلج شوند.

در حال حاضر هیچ درمان شناخته شده‌ای برای ام‌اس وجود ندارد. بنابراین، مدیریت علائم، فاکتوری ضروری برای داشتن یک زندگی سالم همراه با این بیماری است. پزشک ممکن است بسته به شدت علائم بیماری درمان‌های استروئیدی، تزریق خون یا فیزیوتراپی را انتخاب کند.

کانال عصر ایران در تلگرام