درمان نتیجه بخش بیماری‌های خونی موروثی با ویرایش ژن
تاریخ انتشار: ۲۳ مرداد ۱۴۰۰ | کد خبر: ۳۲۸۱۴۱۵۱
به گزارش خبرنگار حوزه بهداشت و درمان گروه علمی پزشكی باشگاه خبرنگاران جوان، به نقل از مدیکال اکسپرس، یک تیم مشترک از محققان از جمله استفان گروپ، دکترای بخش سلول درمانی و پیوند و مدیر پزشکی آزمایشگاه سلول و ژن درمانی در بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) و پیشگام اولین ایمونوتراپی سلولی در سرطان دوران کودکی، در مطالعه‌ای که انجام شد، نشان دادند درمان ویرایش ژن مبتنی بر CRISPR برای اختلالات ارثی خون نه تنها بی خطر بوده بلکه موثر نیز است.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!
درمان یکبار ویرایش ژن، معروف به CTX۰۰۱ که توسط Vertex Pharmaceuticals و CRISPR Therapeutics کشف و توسعه یافته است، به ۲۲ بیمار(۱۵ نفر با بتا تالاسمی وابسته به تزریق خون و ۷ نفر با بیماری سلول داسی شکل) داده شده است که نتیجه آن افزایش تولید هموگلوبین جنین به منظور اصلاح ژن معیوب هموگلوبین مرتبط با هر دو بیماری است. همه بیماران افزایش مداوم هموگلوبین جنین و هموگلوبین تام را با عوارض جانبی محدود و قابل کنترل مربوط به عمل پیوند نشان دادند.
۱۵ بیمار مبتلا به بتا تالاسمی از زمان دریافت تزریق بدون تزریق خون بوده‌اند. ۷ بیمار مبتلا به بیماری سلول داسی شکل شدید هیچ گونه بحران عروقی-انسدادی نداشته‌اند.
گروپ می‌گوید: آنچه در این روز‌های اولیه می‌بینیم این است که این مسئله چقدر برای بیماران داسی شکل که ما دیده‌ایم دگرگون کننده است. ما می‌شنویم که زندگی تغییر می‌کند. تا کنون گزینه‌های درمانی بتا تالاسمی تزریق خون مادام العمر یا پیوند سلول‌های بنیادی بوده است. گزینه‌های درمانی برای بیماری سلول داسی شکل، مدیریت درد، تزریق خون و هیدروکسی اوره برای افزایش هموگلوبین جنین است که تنها گزینه درمانی آن پیوند سلول‌های بنیادی از یک اهدا کننده است.
گروپ در مورد درمان تجربی توضیح می‌دهد: همانطور که ما ادامه می‌دهیم، سوال بزرگ این است که آیا این دارو ماندگار است یا خیر. شواهد تاکنون حاکی از دوام آن بوده است.
بیمارانی که در این کارآزمایی‌ها ثبت نام می‌کنند، سلول‌های بنیادی خون ساز و سلول‌های پیش ساز خود را از خون محیطی جمع آوری کرده‌اند. سلول‌های بیمار با استفاده از فناوری CRISPR/Cas۹ ویرایش می‌شوند. سلول‌های ویرایش شده که اکنون CTX۰۰۱ هستند، به عنوان بخشی از پیوند سلول‌های بنیادی بدون نیاز به اهدا کننده یا خطرات ناشی از آن، مجددا به بیمار تزریق می‌شود. بیماران برای ردیابی تاثیر CTX۰۰۱ بر اقدامات متعدد بیماری و از نظر ایمنی تحت نظر هستند.
گروپ می‌گوید: من فکر می‌کنم این روش یک حرکت کلی از سلول درمانی و ژن درمانی به سمت ویرایش ژن در مقابل ژن درج شده، خواهد بود. در این جهان که ما در حال اصلاح سلول‌های بنیادی خون ساز هستیم، حرکتی که من می‌بینم به سمت این رویکرد هدفمندتر است.
بیشتر بخوانید
کشف روشی جدید برای درمان سرطان مغز استخوانانتهای پیام/
منبع: باشگاه خبرنگاران
کلیدواژه: سلول درمانی بیماری های خونی سلول های بنیادی ویرایش ژن تزریق خون داسی شکل
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.yjc.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «باشگاه خبرنگاران» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۲۸۱۴۱۵۱ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
با این فناوری انقلابی می‌توان درون سلول‌های سرطانی را مشاهده کرد!
ایتنا - محققان موفق به ابداع فناوری تصویربرداری جدیدی شده‌اند که امکان مشاهده درون سلول‌های سرطانی به صورت زنده و مطالعه نحوه تعامل آن‌ها با محیط اطراف را فراهم می‌کند.
این دستاورد می‌تواند گام مهمی در درک بهتر بیولوژی سرطان و توسعه درمان‌های موثرتر باشد.
این فناوری توسط تیمی از دانشگاه ساری انگلستان توسعه یافته که به دنبال مشاهده و مطالعه محتوای چربی یا لیپیدهای موجود در سلول‌های سرطانی بوده است. لیپیدها اجزای کلیدی در رشد، تکثیر و متاستاز سلول‌های سرطانی هستند.
در این روش، ابتدا سلول‌های سرطانی منفرد زنده از محیط کشت استخراج شده و با رنگ فلورسنت رنگ‌آمیزی می‌شوند. سپس با کمک طیف‌سنجی جرمی، ساختار دقیق لیپیدهای داخل سلول تعیین می‌گردد. در نهایت، پژوهشگران قادر به مشاهده تغییرات و تکامل سلول‌های سرطانی در پاسخ به تغییرات محیطی خواهند بود.
یوهانا فون گریشتن از دانشگاه ساری می‌گوید: "مشکل سلول‌های سرطانی این است که هیچ دو سلولی شبیه به هم نیستند. همین مسئله طراحی یک درمان مناسب را دشوار می‌سازد. توانایی مشاهده و مطالعه سلول‌های زنده منفرد بسیار هیجان‌انگیز است."
کارلا نیومن از GSK نیز معتقد است این روش جدید راه را برای مطالعه سلول‌های سرطانی با جزئیاتی که قبلا ندیده بودیم، هموار می‌کند و می‌تواند درمان‌های جدید و هدفمندتری را فراهم آورد.
علاوه بر کمک به درک بهتر سرطان، این فناوری می‌تواند بینش‌های ارزشمندی در مورد چگونگی پاسخ انواع سلول‌ها به پرتودرمانی و تشعشع نیز ارائه دهد. پژوهشگران امیدوارند این دستاورد بتواند به توسعه درمان‌های کارآمدتری برای سرطان و حتی سایر بیماری‌ها مانند بیماری‌های ایمنی و عفونی نیز کمک کند.
این تحقیقات که با همکاری کالج دانشگاهی لندن، شرکت‌های داروسازی GSK، یوکوگاوا و سایکس انجام شده، در مجله Analytical Chemistry منتشر گردیده است.
جاده کندوان یک طرفه شد