به نقل از «ایسنا»

ژن‌درمانی با بزرگترین چالش پیش روی خود مواجه شد

تاریخ انتشار: ۱۷ آذر ۱۳۹۸ | کد خبر: ۲۶۰۱۶۲۱۵

ژن‌درمانی پس از پشت سر گذاشتن بررسی‌های بسیار، با بزرگترین چالش خود در مقابله با کم‌خونی داسی‌شکل رو به رو می‌شود.

به گزارش ایسنا و به نقل از مجله نیچر، ژن‌درمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کم‌خونی داسی‌شکل روبرو می‌شود.

روش‌های مرتبط با تغییر ژنوم پس از دهه‌ها بررسی و پشت سر گذاشتن شکست‌های دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماری‌های نادر مورد تایید قرار گرفته‌اند.

بیشتر بخوانید: اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!

دانشمندان در حال حاضر تلاش می‌کنند تا جدیدترین پیشرفت‌های خود از جمله برخی از فناوری‌های ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کم‌خونی داسی‌شکل استفاده کنند. کم‌خونی داسی‌شکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر می‌شود و تاکنون حدود ۲۰ میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهش‌های بسیاری انجام داده‌اند و در حال برنامه‌ریزی پژوهش‌های دیگری نیز هستند.

"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهش‌ها اکنون به واقعیت می‌پیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم می‌زنند.

کم‌خونی داسی‌شکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژن‌درمانی، چالش‌برانگیز بوده است. روش‌های مبتنی بر ژن‌درمانی که برای درمان بیماری‌های دیگر تایید شده‌اند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت می‌گیرند.

کم‌خونی داسی‌شکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کارائیب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد. درمان‌های آزمایشی برای مقابله با کم‌خونی داسی‌شکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند. حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو می‌شوند که موجب می‌شود ژن‌درمانی، ارزش خود را از دست بدهد.

دانشمندان در حال بررسی مجموعه داده‌های مرتبط با آزمایش‌های ابتدایی هستند تا بتوانند روش‌ ژن‌درمانی را بهبود ببخشند. سرمایه‌گذاران نیز تلاش می‌کنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند. "موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل ۲۰۰ میلیون دلار سرمایه را به ژن‌درمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماری‌هایی مانند کم‌خونی داسی‌شکل و ایدز مقابله شود.

نخستین بار در آمریکا

پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی ۴۱ ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کم‌خونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند. باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلول‌های استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبول‌های قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.

آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتئین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبول‌های قرمز مناسب منجر می‌شود. این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.

پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا ۱۵ سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.

تحول پزشکی

سلول‌های عجیبی که نوعی از کم‌خونی داسی‌شکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال ۱۹۱۰ در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد. چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسی‌های خود را در مورد ساختار سلول‌ها در این بیماری گزارش دادند.

انتشار این گزارش‌ها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند. پژوهشگران در بررسی‌های بعد توانستند پروتئین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.

بررسی‌ها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتئین، به بروز کم‌خونی داسی‌شکل منجر می‌شود. این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگل‌های خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمی‌کند. به همین دلیل، میزان ابتلا به کم‌خونی داسی‌شکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.

با وجود این، تشخیص زودهنگام می‌تواند به نجات زندگی افراد کمک کند. سالانه بیش از ۳۰۰ هزار نفر با این بیماری به دنیا می‌آیند و آنتی‌بیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا می‌روند. کسانی که زنده می‌مانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه می‌شوند.

وجود کم‌خونی داسی شکل در کشورهای کم‌درآمد نشان می‌دهد که شرکت‌های دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان داده‌اند. نیازهای کشورهای کم‌درآمد به رسیدگی‌های حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری می‌توان کم‌خونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.

انتهای پیام

منبع: ایسنا

کلیدواژه: کم خونی داسی شکل ژن درمانی پروتئین مولکول

درخواست حذف خبر:

«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.isna.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «ایسنا» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۲۶۰۱۶۲۱۵ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.

با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.

خبر بعدی:

رکوردزنی «مست عشق» در روز نخست اکران

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما، مجموع فروش این فیلم در روز نخست، ۳ میلیارد و ۶۰۰ میلیون تومان بوده است.

فیلم «مست عشق» درباره سیر زندگی مولانا و مواجهه او با شمس تبریزی است که حسن فتحی آن را در ایران و ترکیه ساخته است.  

مست عشق در شرایطی به این رکوردشکنی دست یافته که این رکورد طی یک دهه اخیر، در اختیار فیلم ساعت ۵ عصر مهران مدیری بوده است. طی یک دهه اخیر، علاوه بر ساعت ۵ عصر، چند فیلم دیگر نیز بوده‌اند که آمار خوبی از خود به جای گذاشته‌اند: فروشنده در روز نخست اکران خود، ۲۵ هزار مخاطب داشت. نهنگ عنبر ۲، ۲۱ هزار مخاطب، ما همه با هم هستیم ۲۹ هزار مخاطب، هزارپا ۲۷ هزار مخاطب، مطرب ۳۵ هزار مخاطب و گشت ۲ نیز ۳۵ هزار مخاطب داشته است.

دو فیلم پرفروش امسال یعنی تمساح خونی و سال گربه نیز به ترتیب در روز نخست نمایش خود، ۱۸ هزار و ۳۱ هزار مخاطب را به سینما کشاندند.

استقبال ۵۱ هزار نفری مخاطبان در روز نخست نمایش این فیلم در شرایطی رقم خورد که تمساح خونی به عنوان پرفروش‌ترین فیلم امسال سینماهای کشور، طی روز گذشته، ۲۰ هزار مخاطب داشت و سال گربه نیز به عنوان دومین فیلم پرفروش امسال، نتوانست بیش از ۱۷ هزار مخاطب جذب کند.