کاهش نیاز به انتقال خون در کودکان تالاسمی از طریق ژن درمانی
تاریخ انتشار: ۱۸ اردیبهشت ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۴۹۵۶۴۷۰
تالاسمی شایع‌ترین اختلال تک ژنی در جهان است که اکثر مردم خاورمیانه، کشور‌های مدیترانه، شمال آفریقا، هند، آسیای مرکزی و آسیای جنوب شرقی را مبتلا می‌کند. دو نوع از این بیماری وجود دارد، "آلفا" و "بتا"، که بیماران بر اساس نقایص ژنتیکی که می‌تواند در زنجیره‌های پروتئینی تشکیل دهنده هموگلوبین رخ دهد، بین آن‌ها طبقه بندی می‌شوند.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!
بیماران تالاسمی آلفا معمولاً ناقلان خاموش و بدون علائم هستند، در حالی که بیماران بتا در اوایل تولد علائم عمده‌ای دارند و نیاز به تزریق مکرر خون دارند که ممکن است منجر به آهن اضافی در بدن و آسیب احتمالی به کبد، قلب و سیستم غدد درون ریز شود.
دکتر ربیع حنا هماتولوژیست اطفال و انکولوژیست در بیمارستان کودکان کلیولند کلینیک می‌گوید: در چند سال گذشته پیشرفت‌های زیادی در تحقیقات مرتبط با درمان تالاسمی صورت گرفته است، به طوری که در حال حاضر تالاسمی به عنوان یک بیماری قابل درمان دیده می‌شود. وی توضیح داد که ژن درمانی گام جدیدی است که از سلول‌های بنیادی سازنده خون بیمار برای تولید گلبول‌های قرمز سالم‌تر و درمان اختلال خونی وی استفاده می‌کند.
وی تأکید کرد که ژن درمانی در محیط‌های تحقیقاتی بیشتر از اقدامات بالینی رایج است، اما از سوی دیگر، وی خاطرنشان کرد که آزمایشات بالینی نتایج بسیار امیدوارکننده‌ای را نشان می‌دهد. حنا افزود: "بیماران تالاسمی که تحت ژن درمانی قرار گرفتند، تزریق خون مورد نیاز برای رسیدگی به وضعیت سلامتی خود را دریافت نکردند یا این عمل‌ها را تا حد زیادی کاهش دادند. ژن درمانی توانایی خود را در غلبه بر چالش‌های پیش روی بیماران تالاسمی و کمک به آن‌ها در دستیابی به اهداف و آمال خود ثابت کرده است. "
در حالی که ژن درمانی به عنوان یک درمان یکبار مصرف برای بیماران تالاسمی تلقی می‌شود، دکتر حنا توضیح داد که این درمان شامل شیمی درمانی برای خلاص شدن از مغز استخوان قدیمی و ایجاد فضایی برای سلول‌های بنیادی جدید و اصلاح شده است که فرآیندی پیچیده است. وی گفت: ممکن است بین چهار تا شش هفته بستری شدن در بیمارستان طول بکشد تا سلول‌های بنیادی جدید شروع به تولید گلبول‌های سفید سالم، پلاکت‌ها و گلبول‌های قرمز خون کنند.
ما امیدواریم که در آینده بتوانیم مغز استخوان را با شیمی درمانی با شدت کم یا سایر دارو‌ها به روش انتخابی تری هدف قرار دهیم تا از سمیت حاد و طولانی مدتی که با شیمی درمانی با دوز بالا رخ می‌دهد جلوگیری کنیم.
از دیگر پیشرفت‌های اخیر که گزینه‌های درمانی بیماران تالاسمی را تغییر داده است، دارویی به نام luspatercept-aamt است که به صورت تزریقی هر سه هفته یکبار تجویز می‌شود. این دارو در سال ۲۰۱۹ توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده تایید شد و با ترویج بلوغ گلبول‌های قرمز خون و کاهش نیاز به تزریق خون تا ۵۰ درصد در برخی از بیماران عمل می‌کند.
Luspatercept-aamt به خودی خود یک درمان نیست، اما یک هماتولوژیست کودکان و انکولوژیست در کلینیک کودکان کلیولند توضیح داده است که می‌توان از آن برای بهبود نتایج در پیوند‌های درمانی مغز استخوان استفاده کرد.
منبع.hiamag.com
باشگاه خبرنگاران جوان علمی پزشکی کلينيکمنبع: باشگاه خبرنگاران
کلیدواژه: کودکان تالاسمی ژن درمانی مغز استخوان تالاسمی بیماران تالاسمی ژن درمانی
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.yjc.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «باشگاه خبرنگاران» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۴۹۵۶۴۷۰ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
پرداخت بیش از ۱۸ میلیارد کمک هزینه درمانی به بیماران هرمزگانی
به گزارش خبرگزاری مهر به نقل از پایگاه اطلاع رسانی کمیته امداد، حمید باسره گزارشی از عملکرد حوزه حمایت و سلامت خانواده این نهاد ارائه کرد و اظهار داشت: یکی از اقدامات تأثیرگذار این نهاد، ارتقای سلامت و بهداشت خانواده‌های تحت حمایت و کمک به کاهش هزینه‌های درمانی آنان است که در همین راستا در سال گذشته بالغ بر ۱۸ میلیارد و ۸۲۱ میلیون تومان در قالب کمک هزینه درمانی و فرانشیز اسناد پزشکی و تأمین تجهیزات بهداشت فردی به بیماران خاص و صعب العلاج تحت حمایت کمیته امداد استان هرمزگان پرداخت شده است.
باسره افزود: از این میزان مبلغ ۱۰ میلیارد و ۷۰۰ میلیون تومان برای پرداخت ۱۲ هزار و ۷۰۰ مورد کمک هزینه درمانی بیماران عادی و بالغ بر ۳ میلیارد و۴۰۰ میلیون تومان به منظور پرداخت کمک هزینه فرانشیز اسناد درمانی و تهیه و تأمین تجهیزات بهداشت فردی برای ۴ هزار و ۲۳۳ مورد از بیماران خاص و صعب العلاج هزینه شده است.
این مقام مسئول با تاکید بر اهمیت و ضرورت ارتقا سلامت و افزایش آگاهی مردم از مسائل بهداشتی و به تبع آن ایجاد و حفظ آرامش در بین خانواده‌ها، یادآور شد: یکی دیگر از اقدامات این نهاد طرح‌های غربال گری، خدمات بهداشت دهان و دندان، توزیع بسته‌های بهداشتی، مخازن ذخیره آب و..... بین خانواده‌های تحت حمایت این نهاد است که بر همین اساس در سال گذشته مبلغ ۴ میلیارد و ۷۲۱ میلیون تومان نیز به منظور تهیه اقلام مذکور هزینه و بین خانواده‌های نیازمند از قبل شناسایی شده توسط مددکاران کمیته امداد در سراسر استان توزیع شده است.
کد خبر 6089738
خودکشی از رزیدنتها به پزشکان رسیده؛ چرا دکتر سمیرا آلسعیدی خودکشی کرد؟/ «خودکشی پزشکان بهمثابه یک انتحار اجتماعی است»