درمان یک اختلال نادر دوره کودکی با کمک سلول‌های برنامه‌ریزی شده
تاریخ انتشار: ۲۲ تیر ۱۴۰۰ | کد خبر: ۳۲۵۰۸۹۸۴
پژوهشگران آمریکایی در بررسی جدید خود دریافته‌اند که شاید به کارگیری سلول‌های برنامه‌ریزی شده طی یک روش ژن‌درمانی، بتواند به درمان یک اختلال نادر دوره کودکی کمک کند.
به گزارش ایسنا و به نقل از نیوزوایز، شاید یک روش جدید ژن‌درمانی بتواند به کودکانی که با یک اختلال ژنتیکی نادر موسوم به "کمبود AADC" یا (AADC deficiency) متولد می‌شوند، کمک کند.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!
این اختلال ژنتیکی، ناتوانی‌های شدید فیزیکی و رشد را به همراه دارد. این پژوهش که به سرپرستی پژوهشگران "مرکز پزشکی وکسنر دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University Wexner Medical Center) و "دانشکده پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو"(The Ohio State University College of Medicine) انجام شده است، برای افرادی که با بیماری‌های ژنتیکی صعب‌العلاج زندگی می‌کنند، امیدبخش است.
این پژوهش، یافته‌هایی را در مورد انتقال هدفمند ژن‌درمانی به مغز میانی ارائه می‌دهد که با هدف درمان اختلال نادر کمبود AADC در کودکان صورت می‌گیرد. این اختلال با کمبود تولید "دوپامین" (Dopamine) و "سروتونین"(Serotonin) مشخص می‌شود.
تنها حدود ۱۳۵ کودک در سراسر جهان شناخته شده‌اند که فاقد آنزیم تولیدکننده دوپامین در سیستم عصبی مرکزی هستند. این آنزیم، سوخت مسیرهایی را در مغز تامین می‌کند که مسئولیت عملکرد حرکتی و احساسات هستند. کودکان بدون این آنزیم، کنترل عضله را از دست می‌دهند و معمولا نمی‌توانند صحبت کنند، بدون کمک دیگران غذا بخورند و حتی سر خود را نگه دارند. همچنین آنها از حمله‌های تشنج مانند موسوم به "oculogyric crises" رنج می‌برند که می‌تواند ساعت‌ها طول بکشد.
دکتر "کریستف بانکیویچ"(Krystof Bankiewicz)، از پژوهشگران این پروژه گفت: نکته قابل توجه این است که این حمله‌ها، نخستین نشانه‌هایی هستند که پس از ژن‌درمانی ناپدید می‌شوند و هرگز بازنمی‌گردند. بسیاری از بیماران در ماه‌های بعد، بهبودهایی را در تغییر زندگی تجربه می‌کنند. بیماران نه تنها خندیدن را آغاز می‌کنند و روحیه آنها بهبود می‌یابد، بلکه بسیاری از آنها می‌توانند صحبت کردن و راه رفتن را آغاز کنند. بدین ترتیب، آنها به جبران زمان‌هایی می‌پردازند که طی رشد طبیعی خود از دست داده‌اند.
ژن‌درمانی هدفمند در هفت کودک چهار تا ۹ ساله، به بهبود چشمگیر نشانه‌های بیماری، عملکرد حرکتی و کیفیت زندگی آنها انجامید. شش کودک در "بیمارستان کودکان UCSF Benioff" در سانفرانسیسکو و یک کودک در مرکز پزشکی وکسنر تحت درمان قرار گرفتند. بانکیویچ ادامه داد: این روش درمانی، در درمان کمبود AADC و سایر اختلالات مشابه، امیدبخش است.
پژوهشگران طی ژن‌درمانی، ویروسی را به نواحی مورد نظر در مغز بیماران تزریق کردند که با DNA خاصی برنامه‌ریزی شده بود. این تزریق، بسیار آهسته انجام می‌شود زیرا جراحان، نحوه انتشار آن را با کمک ام.آر.آی کنترل می‌کنند.
پژوهشگران باور دارند که از همین روش ژن‌درمانی می‌توان برای درمان سایر اختلالات ژنتیکی و همچنین بیماری‌های شایع عصبی مانند پارکینسون و آلزایمر استفاده کرد.
آزمایش‌های بالینی بیشتری در حال انجام شدن هستند تا این روش در سایر افرادی که با بیماری‌های عصبی ناتوان‌کننده و صعب‌العلاج دست و پنجه نرم می‌کنند، مورد بررسی قرار بگیرد.
این پژوهش، در مجله "Nature Communications" به چاپ رسید.
انتهای پیام
منبع: ایسنا
کلیدواژه: ژن درمانی آنزيم سلول دوپامین سروتونین آلزایمر پارکینسون دانشگاه ایالتی اوهایو ژن درمانی
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.isna.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «ایسنا» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۲۵۰۸۹۸۴ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
اتیسم؛ حرکت به سوی شکوفایی
از سال ۲۰۰۸، سازمان ملل، ۱۳ فروردین تا ۱۱ اردیبهشت را، به‌عنوان ماه جهانی آگاهی از اتیسم نام‌گذاری کرده است.
تهران-ایسنا-اتیسم یک واژه یونایی است که ترجمه لغوی آن خودگرایی یا درخودماندگی می‌شود. یک روان‌پزشک فرانسوی به نام «لئو کانر» نخستین بار این واژه را درباره کودکانی که بیش از حد گوشه‌گیری می‌کردند، به کار برد. وی این مسئله را در سال ۱۹۴۳ مطرح کرد، اما اولین توصیف از کودکی که دارای اختلال اتیسم بوده، به سال ۱۷۹۹ برمی‌گردد.
اتیسم یک اختلال عصب‌رشدی است که در آن بخش‌های مختلف مغز در همکاری با یکدیگر دچار مشکل می‌شوند. این اختلال در سه سال اول عمر ظهور می‌کند و شاخصه اصلی آن نقص در ارتباطات و تعاملات اجتماعی و بروز رفتارهای کلیشه‌ای و تکراری است. اتیسم باعث می‌شود تا فرد، دنیا را متفاوت از دیگران ببیند، بشنود و حس کند. همین عامل باعث می‌شود تا رفتارها و تعاملات فرد دارای اتیسم متفاوت از دیگران باشد و برای اعضای جامعه عجیب به‌نظر برسد.
در آوریل ۲۰۱۸ مرکز کنترل بیماری‌ها و شیوع امراض آمریکا، میزان شیوع اتیسم را یک نفر در هر ۵۹ تولد اعلام کرد. در سال ۲۰۲۰ این آمار به یک نفر در هر ۴۴ نوزاد متولدشده و در سال ۲۰۲۳ این آمار به یک نفر در هر ۳۶ نوزاد رسید. این شواهد نشان‌دهنده پیشرفت شیوع اختلال طیف اتیسم است.
متاسفانه تا کنون هیچ درمان قطعی (دارویی یا غیردارویی) برای این اختلال کشف نشده است. با این حال تشخیص به‌موقع اتیسم در بسیاری از موارد، اگر با دریافت درمان‌رفتاری و خدمات توانبخشی همراه شود، می‌تواند علائم را به میزان قابل توجهی کاهش دهد. این خدمات و درمان‌ها به افراد اتیستیک کمک می‌کند تا بتوانند رفتارها و هیجان‌های خود را کنترل کنند.
همه این‌ها از جمله دلایلی هستند که نشان می‌دهد آگاهی از اتیسم از چه اهمیت ویژه‌ای برخوردار است. در همین راستا پلتفرم‌های مختلف می‌توانند با همکاری با انجمن اتیسم، در راستای آگاهی‌بخشی در مورد این اختلال گام بردارند. برای مثال روبیکا بخش‌های مختلف سوپراپلیکیشن خود را مانند پیام‌رسان، پخش زنده، لندینگ صفحه اصلی و ... به این موضوع اختصاص داده است.
همچنین روبیکا به راه‌اندازی سامانه مشاوره تلفنی اتیسم کمک کرد. این سامانه در راستای دسترسی راحت‌تر همه اعضای جامعه از سرتاسر ایران به مشاوره و آگاهی درباره اتیسم راه‌اندازی شده است. مردم می‌توانند با تماس با این مرکز، درباره نشانه‌های اتیسم، مشکلات رفتاری و ارتباطی، مشکلات حسی و شناختی، مشکلات والدین دارای فرزند اتیسم و ... راهنمایی دریافت کنند.
دیگر پلتفرم‌ها نیز می‌توانند در راستای انجام مسئولیت اجتماعی خود در مسیر آگاهی‌بخشی اتیسم و دیگر اختلال‌ها قدم بگذارند و امکانات خود را به این موضوع اختصاص دهند.
انتهای رپرتاژ آگهی
آغاز بارگذاری مدارک پذیرفتهشدگان آزمون آموزگاری