نتایج امیدوارکننده نوعی ژن‌درمانی در درمان هموفیلی
تاریخ انتشار: ۳۱ تیر ۱۴۰۱ | کد خبر: ۳۵۵۵۲۶۷۱
نوعی ژن‌درمانی، در مراحل اولیه درمانِ یک نوع نادر از هموفیلی موفقیت‌آمیز بوده است، اما اینکه آیا این درمان در درازمدت موثر خواهد بود یا نه، هنوز مشخص نیست.
هموفیلی بی (hemophilia B) یک بیماری ژنتیکی نادر است که در آن، لخته شدن خون با مشکل مواجه می‌شود و گاهی اوقات بیمار دچار خونریزی‌های خطرناکی شده که ممکن است به بهای جان فرد تمام شود.
بیشتر بخوانید:
اخباری که در وبسایت منتشر نمی‌شوند!
برای آزمایش توانایی این نوع از ژن‌درمانی برای اصلاح این نقص ژنتیکی، پژوهشگران دانشگاه کالج لندن، بیمارستان سلطنتی فری لندن و شرکت بیوتکنولوژی Freeline Therapeutics به ۱۰ مرد بالغ مبتلا به هموفیلی بی، یک دُز درمانی به نام FLT۱۸۰a تزریق کردند.
هموفیلی در مردان بسیار شایع‌تر از زنان است، زیرا زنان دو کروموزوم X دارند و بنابراین تنها در صورتی مبتلا به این بیماری می‌شوند که هر دو کروموزوم آنها نقص ژنتیکی مرتبط با این بیماری را داشته باشد، اما این موضوع در مردان که یک کروموزوم X و یک Y دارند متفاوت است. نقص در تنها کروموزوم X مردان باعث بروز بیماری در آنها می‌شود.
سطوح فاکتور ۹ حدود ۲۶ هفته پس از انجام این ژن‌درمانی در همه شرکت‌کنندگان افزایش یافت و سطوح آن با توجه به دُز ژن درمانی در هر فرد متفاوت بود.
حدود دو سال بعد، این موضوع در ۹ نفر از ۱۰ شرکت‌کننده حفظ شد. در شروع این پژوهش، سطح فاکتور ۹ در همه مردان ۲ درصدِ حد طبیعی بود. در آخرین معاینه، بسته به دُز ژن‌درمانی آنها، این میزان در ۹ شرکت‌کننده بین ۲۳ تا ۲۶۰ درصد بوده است. علاوه بر این، این شرکت‌کنندگان دیگر نیازی به انجام روتین درمانی قبلی خود و تزریق فاکتور ۹ نداشتند.
پراتیما چاودری (Pratima Chowdary) از دانشگاه کالج لندن در بیانیه‌ای گفت: رفع نیاز بیماران هموفیلی به تزریق منظم پروتئین، گام مهمی در بهبود کیفیت زندگی آنها است.
شرایط شرکت‌کنندگان در مجموع به مدت ۱۵ سال پیگیری و دنبال خواهد شد.
بر اساس شواهدی که تاکنون در مورد این نوع ژن‌درمانی وجود دارد، جان مک‌وی (John McVey) از دانشگاه سوری (Surrey) در بریتانیا باور دارد که سطح فاکتور ۹ در شرکت‌کنندگان در دراز مدت کاهش می‌یابد. علاوه بر این، افراد نمی‌توانند این ژن‌درمانی خاص را بیش از یکبار با نوع یکسانی از ناقل ویروسی دریافت کنند، زیرا بدن آن را به عنوان عامل خارجی تشخیص داده و با افزایش سطح آنتی‌بادی آن را خنثی می‌کند. ناقل ویروسی وظیفه حمل مواد ژنتیکی به داخل سلول‌ها را بر عهده دارد.
در این درمان همچنین از شرکت‌کنندگان خواسته می‌شود که به طور منظم داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی مصرف کنند تا مطمئن شوند بدن آنها FLT۱۸۰a را رد نمی‌کند. استفاده طولانی‌مدت از داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی با افزایش خطر ابتلا به عفونت‌های گوناگون همراه است. مک‌وی تأکید می‌کند، مشخص نیست شرکت‌کنندگان چه مدت باید از داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی استفاده کنند.
از عوارض جانبی گزارش‌شده در این پژوهش، حدود ۱۰ درصد مربوط به ژن‌درمانی و ۲۴ درصد مربوط به سرکوب سیستم ایمنی بوده است. در یکی از شرکت‌کنندگان که دُز بالایی دریافت کرده بود نیز لخته خونی مشاهده شد.
به طور کلی، مک وی با اشاره به اینکه این یافته‌ها دلگرم‌کننده هستند، گفت: کارهای زیادی باید انجام شود، اما نتایج بسیار امیدوارکننده است.
منبع: نیوساینتیست
باشگاه خبرنگاران جوان علمی پزشکی کلينيکمنبع: باشگاه خبرنگاران
کلیدواژه: ژن درمانی درمان استاندارد شرکت کنندگان سیستم ایمنی کروموزوم X ژن درمانی فاکتور ۹
درخواست حذف خبر:
«خبربان» یک خبرخوان هوشمند و خودکار است و این خبر را به‌طور اتوماتیک از وبسایت www.yjc.ir دریافت کرده‌است، لذا منبع این خبر، وبسایت «باشگاه خبرنگاران» بوده و سایت «خبربان» مسئولیتی در قبال محتوای آن ندارد. چنانچه درخواست حذف این خبر را دارید، کد ۳۵۵۵۲۶۷۱ را به همراه موضوع به شماره ۱۰۰۰۱۵۷۰ پیامک فرمایید. لطفاً در صورتی‌که در مورد این خبر، نظر یا سئوالی دارید، با منبع خبر (اینجا) ارتباط برقرار نمایید.
با استناد به ماده ۷۴ قانون تجارت الکترونیک مصوب ۱۳۸۲/۱۰/۱۷ مجلس شورای اسلامی و با عنایت به اینکه سایت «خبربان» مصداق بستر مبادلات الکترونیکی متنی، صوتی و تصویر است، مسئولیت نقض حقوق تصریح شده مولفان در قانون فوق از قبیل تکثیر، اجرا و توزیع و یا هر گونه محتوی خلاف قوانین کشور ایران بر عهده منبع خبر و کاربران است.
خبر بعدی:
پیشگیری از تحمیل هزینه‌های جانبی به جامعه با تجهیز خانه‌های بهداشت
ایسنا/زنجان فرماندار زنجان گفت: با وجود خانه‌های بهداشت مجهز، می‌توانیم از تحمیل بسیاری از هزینه‌های جانبی به بیماران و نیز جامعه پیشگیری کنیم.
به گزارش ایسنا و به نقل از روابط عمومی فرمانداری زنجان، پرویز خالقی به مناسبت هفته سلامت و در دیدار با کارکنان مرکز بهداشت شهرستان زنجان، عنوان کرد: همه ما بایستی تلاش کنیم شعار پیشگیری بهتر از درمان را به منصه ظهور برسانیم، چرا که پیشگیری بسیار سهل‌تر و کم‌هزینه‌تر از درمان است.
وی افزود: اگر بتوانیم امر پیشگیری را به خوبی مدیریت کنیم، درصد بالایی از بیماری‌ها و مشکلات بعدی دامن‌گیر افراد جامعه نخواهد شد.
خالقی با تأکید بر اهمیت تجهیز کردن خانه‌های بهداشت، افزود: اگر خانه‌های بهداشت مناطق کوچک و کمتر توسعه‌یافته نظیر روستاها مجهز و به‌روز باشند، شاهد کاهش مشکلات بهداشتی و درمانی در بیمارستان‌ها و مراکز درمانی خواهیم بود.
او گفت: این موضوع سبب رفع مشکلات بهداشتی و درمانی ساکنان این مناطق شده و موجبات آسودگی آنان را فراهم خواهد آورد و طبعاً با وجود خانه‌های بهداشت مجهز، می‌توانیم از تحمیل بسیاری از هزینه‌های جانبی به بیماران و نیز جامعه پیشگیری کنیم.
فرماندار شهرستان زنجان با اشاره به شأن و جایگاه والای فعالان حوزه بهداشت و درمان عنوان کرد: حیطه کاری بهداشت و درمان از اهمیت و حساسیت بالایی برخوردار است. از آن‌جایی‌که این حوزه کاری با جان و حیات انسان‌ها در ارتباط است، فعالان حوزه بهداشت و درمان بایستی نهایت دقت و ظرافت را سرلوحه کار خود قرار دهند.
انتهای پیام
تیم فوتسال افغانستان نیمی از راه جام جهانی را طی کرد